Врачи нашли средство для лечения детей и подростков от смертельно опасной болезни печени

Медикам удалось найти препарат для терапии генетического заболевания печени, которое до недавнего времени считалось неизлечимым и ежегодно уносило тысячи детских жизней.

Группа врачей из Института медицинских исследований Сэнфорд-Бернэм-Пребис (США) путем долгих поисков и научных экспериментов пришла к долгожданному открытию. Медики нашли средство, способное справиться с неизлечимой генетической болезнью печени – синдромом Алажиля. О ходе своих исследований ученые рассказали в статье, опубликованной в издании Proceedings of the National Academy of Sciences.

Синдром Алажиля – довольно редкая патология: один случай на 70 тысяч новорожденных. Тем не менее болезнь занимает второе место среди нарушений гепатобилиарной системы у детей на первом году жизни. Каждый год на свет появляются свыше 4000 младенцев с таким синдромом.

Вследствие мутации внутрипеченочные желчные протоки уменьшаются в диаметре, отчего желчь не уходит из печени, накапливаясь в ее клетках. Это приводит к возникновению мучительного кожного зуда, нарушениям пищеварительных процессов, а также зрения и свертываемости крови. Маленьким пациентам, больным синдромом Алажиля, нужна трансплантация печени в обязательном порядке, поскольку слишком высок риск летального исхода (75%) по достижении подросткового возраста.

Многочисленные опыты на животных показали, что спасительный препарат NoRA1 способствует активизации сигнального пути Notch, нарушенного при наличии синдрома Алажиля. Клетки протоков печени начинают регенерировать, устраняя повреждения органа и оживляя его.

Медики приступили к тестированию препарата на небольшой по размеру печени, выращенной в лабораторных условиях из клеток больных этим страшным недугом. Исследователи полагают, что вскоре их открытие будет применено не только для лечения синдрома Алажиля, но и некоторых форм рака.

Ранее сетевое издание «Учительская газета» рассказало об открытии, сделанном немецкими учеными. Они доказали, что возраст печени составляет три года и не зависит от срока жизни человека. А также о том, как определить больную печень на ранней стадии по необычному симптому, который проявляется ночью.